La medicina di precisione per la cura della sclerosi sistemica

L’AIFA ha approvato la rimborsabilità del primo farmaco antifibrotico che cura le conseguenze della patologia, ma la terapia non può essere standardizzata: serve un percorso personalizzato e multidisciplinare. Se ne parlerà durante le “Giornate Reumatologiche del Gaetano Pini”.

Curare chi è affetto da sclerosi sistemica: una sfida difficile che si può vincere grazie alla medicina di precisione, ovvero cure personalizzate e coinvolgimento di diversi specialisti. Ne è convinta la dott.ssa Nicoletta Del Papa, reumatologa, parte del team di Reumatologia Clinica dell’ASST Gaetano Pini-CTO, diretta del prof. Roberto Caporali e referente della Scleroderma Clinic, l’ambulatorio specialistico per chi è affetto da questa patologia che ha sede al Presidio Pini di Milano. “La gestione del malato sclerodermico richiede un particolare expertise. In particolare il riconoscimento di fenotipi differenti di malattia risulta estremamente importante per offrire al paziente le migliori opportunità terapeutiche. Non esiste una cura standard per la malattia, ma i diversi farmaci vanno pensati e calibrati per ogni singolo paziente. In questo senso diventa fondamentale, considerando l’impegno multiorgano della malattia, la multidisciplinarietà del team che ruota intorno al paziente, fatto di esperti della malattia che cooperino nel creare un percorso preferenziale e professionalmente ‘rassicurante’ per pazienti così complicati”, sottolinea la dott.ssa Del Papa.

La Sclerosi sistemica è una malattia rara he più di 5 individui ogni 10.000. È una malattia autoimmune sistemica caratterizzata dal coinvolgimento a carattere fibrotico di cute e organi interni, in particolare polmoni, cuore e rene. Proprio l’impegno dei polmoni costituisce la principale causa di mortalità, nonostante negli ultimi anni la prognosi sia nettamente migliorata in relazione a una migliore conoscenza dei meccanismi patogenetici e alla disponibilità di nuovi farmaci. “Le cause della malattia – spiega l’esperta –  analogamente ad altre patologie autoimmuni non sono note, ma si pensa che agenti infettivi possano stimolare il sistema immunitario a creare una risposta autoimmune. Gli ‘attori’ convolti nel determinismo della malattia sclerodermica sono sostanzialmente tre: il microcircolo, il sistema immunitario e la fibrosi. Di conseguenza, la terapia si articola cercando di contrastare questi elementi. Relativamente ai farmaci immunosoppressori, negli ultimi 5 anni sono stati condotti diversi studi randomizzati controllati che hanno dimostrato l’efficacia di farmaci biologici nel controllare la progressione della malattia a livello cutaneo e polmonare”. A marzo 2022, l’AIFA ha approvato la rimborsabilità del primo farmaco antifibrotico, nintedanib, che trova la sua indicazione specifica nella fibrosi polmonare e che, dopo 6 anni dalla scoperta, ora può essere utilizzato da una fascia più ampia di popolazione anche in Italia. “Un’ulteriore opportunità terapeutica –  aggiunge la referente della Scleroderma Clinic – è rappresentata dal trapianto di cellule staminali autologhe che, in forme molto gravi e rapidamente progressive, ha mostrato la sua efficacia nel modificare la prognosi dei pazienti sclerodermici con queste caratteristiche, a fronte di un percorso terapeutico particolarmente impegnativo”.

Delle nuove opportunità terapeutiche per la cura della sclerosi sistemica, così come di altre patologie reumatologiche se ne discuterà nel corso delle “Giornate Reumatologiche del Gaetano Pini 2022”, una serie di appuntamenti dedicati all’approfondimento scientifico, come spiega il prof. Roberto Caporali, Direttore del Dipartimento di Reumatologia e Scienze Mediche dell’ASST Gaetano Pini-CTO: “Il progressivo incremento delle conoscenze dei meccanismi patogenetici delle malattie autoimmuni infiammatorie croniche, fino a pochi anni fa totalmente ignoti, ha permesso di migliorare sensibilmente la capacità dei reumatologi di diagnosticare precocemente queste patologie, di gestirle secondo una strategia basata su un approccio treat-to-target e di trattarle andando a colpire in modo mirato specifici attori del processo patogenetico attraverso l’utilizzo di terapie ad hoc quali i farmaci biotecnologici e le small molecules. Vista la continua evoluzione delle conoscenze in ogni ambito della branca, diventa sempre più importante per ogni reumatologo un costante processo di aggiornamento che possa consentirgli di essere al passo con la ricerca e di poter fornire al paziente il miglior approccio diagnostico e terapeutico esistente. A questo scopo ogni anno teniamo le Giornate Reumatologiche del Gaetano Pini”.

PROGRAMMA SCIENTIFICO

25 maggio: Connettiviti sistemiche e vasculiti

22 giugno: Reumatologia dell’età evolutiva

13 luglio: Artrite reumatoide

21 settembre: Malattie metaboliche dell’osso

12 ottobre: Spondiloartriti sieronegative

9 novembre: Artrosi e artriti microcristalline

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L’Azienda Socio Sanitaria Territoriale Gaetano Pini-CTO, punto di riferimento per l’ortopedia, la riabilitazione specialistica, la reumatologia e la neurologia, a livello nazionale, comprende a Milano tre presidi ospedalieri: il Gaetano Pini, il CTO e il Polo Riabilitativo Fanny Finzi Ottolenghi. L’ASST Gaetano Pini-CTO – evoluzione della Scuola Ortopedica milanese nata nel 1874 – è specializzata in patologie e traumi dell’apparato muscolo-scheletrico, reumatologia e fisiatria. L’Azienda accoglie ogni anno più di 800mila utenti e i suoi specialisti lavorano con le più sofisticate tecniche di imaging, attraverso sale operatorie sia convenzionali sia dotate delle ultime tecnologie. L’ASST Gaetano Pini-CTO è centro erogatore per la presa in carico dei pazienti cronici nell’ambito delle patologie reumatologiche e della Malattia di Parkinson.